אלטרומבופאג

אלטרומבופאג בנוסף לטיפול מדכא חיסון לילדים עם אנמיה אפלסטית קשה

חוקרים סבורים כי הוספה של אלטרומבופאג לטיפול מדכא חיסון בילדים עם אנמיה אפלסטית לא משפר תוצאים

ידוע כי לאנמיה אפלסטית נרכשת קשה יש פתוגנזה הקשורה למערכת החיסון וכי טיפול מדכא מערכת חיסון עם גלובולין נגד תאי T וציקלוספורין הינו יעיל בטיפול במחלה. התרופה אלטרומבופאג, שהתווספה לטיפול מדכא החיסון הסטנדרטי נמצאה קשורה לשיעורי תגובה גבוהים ולתגובה מלאה יותר, בחולים עם אנמיה אפלסטית קשה שלא קיבלו טיפול בעבר, בהשוואה לעוקבה רטרוספקטיבית שקיבלה טיפול מדכא חיסון בלבד.

החוקרים ביצעו אנליזה של תתי קבוצות של ילדים מתחת לגיל 18 שקיבלו אלטרומבופאג יחד עם טיפול מדכא חיסון סטנדרטי (40 חולים), והשוו אותה לעוקבה רטרוספקטיבית (87 נבדקים) שקיבלו טיפול מדכא חיסון בלבד. עם העריכו את התגובה, שיעור ההישנות, התפתחות שבטית, ההישרדות ללא אירועים וההישרדות הכוללת.

החוקרים מצאו כי לא היה הבדל מובהק בשיעור התגובה הכללי או בשיעור התגובה המלאה לאחר 6 חודשים (שיעור תגובה כולל - 70% בקבוצת אלטרומבופאג לעומת 72% בעוקבה הרטרוספקטיבית, P = 0 - 78). עוד מצאו כי למבוגרים (גיל 18 או יותר) היה שיעור הישרדות כולל גבוה באופן מובהק כאשר קיבלו אלטרומבופאג – 82% לעומת 58% בעוקבה הרטרוספקטיבית (P <0.001). כמו כן, נמצא כי ילדים צעירים היו בעלי שיעורי תגובה נמוכים יותר בהשוואה למתבגרים. זאת ועוד, הנטייה להישנות הייתה גבוהה יותר ושיעורי ההישרדות ללא אירועים היו נמוכים באופן מובהק בקרב ילדים שקיבלו אלטרומבופאג, בהשוואה לטיפול מדכא חיסון בלבד.

החוקרים הגיעו למסקנה כי הוספה של אלטרומבופאג לטיפול מדכא מערכת החיסון הסטנדרטי, לא שיפרה את התוצאים בילדים עם אנמיה אפלסטית קשה שלא קיבלו טיפול בעבר. הם סבורים כי טיפול עם אלטרומבופאג באוכלוסייה הפדיאטרית לא צריך להיחשב אוטומטית כסטנדרט טיפולי.

מקור: 

Groarke, E. M. et al. British Journal of Haematology 2021; 192(3); 605-614. https://doi.org/10.1111/bjh.17232

נושאים קשורים:  אלטרומבופאג,  אנמיה אפלסטית,  מחקרים
תגובות