חדשות

אישור ה-FDA לתרופה המאפשרת ל"ילדי הבועה" לקבל טיפול בבית

ילדים מגיל שנתיים הסובלים מכשל חיסוני, כמו לדוגמה מחלת SCID, יוכלו לקבל בביתם זריקת "אקיובה" תת עורית מבלי להיחשף לזיהומים בבית חולים

טיפול בבית, זריקה לילד. אילוסטרציה

מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) אישר בימים האחרונים את התרופה "אקיוביה" (HyQvia) לילדים מגיל שנתיים ועד 16, הסובלים ממחלת כשל מולדת של מערכת החיסון, דוגמת "מחלת ילדי הבועה".

התרופה, המבוססת על נוגדנים (אימנוגלובין), ניתנת בזריקה תת עורית אחת לחודש ומטרתה להגביר את חדירות הנוגדנים. מדובר למעשה בטיפול היחידי הניתן לחולים אלה והוא חוסך את הצורך של הילדים החולים להגיע לבית חולים, שם הם עלולים להיחשף לזיהומים.

"אקיוביה" אושרה לראשונה בשנת 2014 על ידי ה-FDA עבור מבוגרים בני 17 ויותר. האישור הנוכחי של מינהל המזון והתרופות התבסס על ניסוי קליני שנערך במשך 12 חודשים בקרב 44 חולים בגילים שנתיים עד שש שנים שבו הוכח כי הטיפול הפחית משמעותית זיהומים. בילדים שקיבלו את הטיפול אחת לחודש, שיעור הזיהומים החיידקיים החמורים (aSBI) עמד על 0.04, שיעור נמוך משמעותית משיעור ההצלחה שהוגדר מראש של זיהום חיידקי אחד בשנה לכל מטופל.

מממצאי המחקר עלה עוד כי הפרופיל הבטיחותי ותופעות הלוואי של הטיפול בילדים ובבני נוער היה דומה לפרופיל הבטיחותי ותופעות הלוואי של מבוגרים שקיבלו את הטיפול.

שני היתרונות המשמעותיים בטיפול ב"אקיוביה" הם שהטיפול ניתן בבית המטופל, בלי צורך להגיע לבית החולים ולקבל טיפול בעירוי ובכך נמנעת חשיפת החולים לזיהומים בבתי חולים. בנוסף, הזרקה תת עורית מאפשרת לאנזים להגביר את חדירות הנוגדנים לגוף ומוסיפה ליעילות הטיפול.

מחלת כשל חיסוני ראשוני נוצרת כשהגוף אינו מסוגל להילחם באנטיגנים באמצעות מערכת החיסון והחולה סובל מזיהומים קשים, חוזרים ונשנים, שלא מגיבים לטיפול שמרני כמו אנטיביוטיקה ועלולים לגרום למצבים  מסכני חיים.

כיום, ישנם למעלה מ-400 סוגים של מחלות ופגמים במערכת החיסון הנגרמים מפגמים מולדים בגנים שונים, הבאים לידי ביטוי בינקות או בילדות, כמו מחלת SCID - severe combined immunodeficiency - הידועה כמחלת "ילדי הבועה", שבגינה מכניסים את הילדים לבועה אטומה על מנת להגן עליהם מפני חיידקים ונגיפים.

בישראל (נכון  ליוני 2022), 32 תינוקות אובחנו בחמש השנים האחרונות עם חסר מלא של מערכת החיסון והוגדרו כ"ילדי בועה".

נושאים קשורים:  אישור ה-FDA,  אקיובה,  כשל חיסוני,  מחלת ילדי הבועה,  חדשות
תגובות
אנונימי/ת
29.04.2023, 12:27

It's the moops. The card says moops
It's not thr Moops you jerk ! It is the Moors. There is no Moops